AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) є препаратом генної терапії, розробленим для лікування хворих на проксимальну спинальну м'язову атрофію, спричинену порушенням у гені SMN1.
«Золгенсма» — найдорожчий для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА) у дітей до двох років. препарат у світі – офіційно вступив в обіг у Росії.
Спінраза – це перший у світі препарат для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА). Препарат збільшує виробництво білка SMN з "резервного" гена SMN2 з використанням про антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогрес захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.
Все пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних та клінічних досліджень витрачаються величезні гроші, а споживачів ліки не так багато, адже хворих на СМА насправді дуже мало. Саме тому вартість його така велика.