Насамперед препарати літію застосовують для лікування маніакальних та гіпоманіакальних станів різного походження (особливо при частих нападах), у тому числі вони широко застосовуються для профілактики та лікування афективних психозів (біполярного, шизоафективного).
Було виявлено, що літій стимулює клітини-попередники та стовбурові клітини у культурі нейронів гіпокампу головного мозку (нейрони з центру пам'яті). Крім цього, літій запобігає втраті проліферації, спричиненої глутаматом або кортизолом (глюкокортикоїдами).
Літій виявляє в організмі кілька біологічних ефектів: викликає уповільнення проведення нервових імпульсів у структурах ЦНС, що призводить до зниження збудливості людини; гальмує вироблення гормонів щитовидною залозою; впливає стан опорно-рухового апарату.
Літій підвищує вироблення серотоніну, який помилково називають «гормоном щастя» (але за всього різноманіття своїх ролей з депресією може бути справді пов'язаний). Також він може впливати працювати інших сигнальних речовин (наприклад, оксиду азоту NO) і активувати шлях реакцій під назвою mTOR.