«Золгенсма» найдорожчий застосовуваний для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА) у дітей віком до двох років препарат у світі – Офіційно вступив в обіг в Росії. Про це повідомив Центр розвитку перспективних технологій (ЦРПТ) – оператор системи маркування "Чесний знак".
Вона семноген абепарвівек – перший лікарський препарат для генної терапії спинальної м'язової атрофії. Був розроблений компанією AveXis, яку потім придбала Novartis, перетворивши на свій підрозділ Novartis Gene Therapies. Найменування ліків. Zolgensma (Золгенсма).
Все пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних та клінічних досліджень витрачаються величезні гроші, а споживачів ліків не так багато, адже хворих СМА насправді дуже мало. Саме тому вартість його така велика.
Спінраза – Це перший у світі препарат для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА). Препарат збільшує виробництво білка SMN з «резервного» гена SMN2 з використанням про антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогрес захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.