Препарат дозволений для лікування пацієнтів віком 12 років і старше з муковісцидозом, захворювання яких характеризується певними мутаційними особливостями гена CFTR: або одна мутація F508del та одна мутація з мінімальною функціональністю (F/MF) або дві мутації F508del (F/F).
Ціна річного курсу препарату "Сімдеко" – майже 26 млн. рублів, "Трікафта" – близько 50 млн. рублів. Ліки не зареєстровані в Росії, їх отримання можливе лише через федеральний медичний консиліум, що проходить у Москві.
Нині ситуація значно покращилася, тривалість життя пацієнтів сягає 35 і навіть 50 років. Умова виживання – довічний прийом ліків.