Препарат збільшує виробництво білка SMN з «резервного» гена SMN2 з використанням про антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогрес захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.
Укол за 150 мільйонів Наприкінці 2021 року в Росії схвалено препарат «Золгенсма» виробництва компанії AveXis (група Novartis). Він відрізняється від «Спінрази» та «Рисдипламу» тим, що достатньо лише однієї ін'єкції у вену. Він доставляє потрібний ген у клітину за допомогою спеціального вірус-вектора та виліковує дитину.
Спінраза вводиться інтратекально (болюсна ін'єкція протягом від 1 до 3 хвилин з використанням голки для спинальної анестезії). При необхідності використовується наркоз, а також ультразвук контролю введення.
Люди зі СМА можуть жити приблизно до 65 років. Однак після 25 років кількість дорослих пацієнтів різко скорочується, каже Ольга Германенко. Це пов'язано не лише з природним перебігом хвороби, а й з рівнем медичної допомоги дорослим пацієнтам у Росії.